驾驭罕见病药品定价和销售的“三驾马车”(上)——商业健康保险发展盘点.docx
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1、驾驭罕见病药品定价和销售的“三驾马车”(上)一一商业健康保险发展盘点本文将分为上、中、下三篇梳理我国这几年所发布的与商业健康保险、医保谈判和患者援助这“三驾马车”相关的政策和法律法规,初步探讨亟待解决的法律合规问题。前言世界卫生组织(WHO)将罕见病定义为患病人数占总人口0.65%。-1%。的疾病;美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病;日本界定罕见病为患病人数少于5万(或发病人口比例为1/2500)的疾病;欧盟则将其定义为患病率低于1/2000的疾病。而我国首次以疾病目录的形式界定罕见病是五部委在2018年5月联合公布了第一批罕见病目录,并收录了121种罕见病。在此之后,我国对于罕
2、见病药品的支持力度在短短数年之间便扶摇直上,在加速罕见病药品审批审核、降低罕见病药品税收负担、改革医保机制以扩大罕见病药品的可及性以及明确鼓励创新药研发等方面出台了许多支持性政策并修订了相关的法律法规。例如2022年5月9日发布的中华人民共和国药品管理法实施条例(修订草案征求意见稿)中明确提出对批准上市的罕见病药品给予7年市场保护期,这无疑将在很大程度上鼓励和推动我国企业和高校院所对罕见病药品的研发和生产。根据2021中国罕见病行业观察统计显示,中国罕见病患者总数已有约2000万人,并以每年新增超过20万患者的速度增长。鉴于我国庞大的人口基数,相对于其他国家和地区,很多罕见病在我国其实并不“罕
3、见据Frost&SUniVan统计,2020年全球罕见病药物市场规模为1351亿美元,预计2030年将达到3833亿美元,2020-2025年复合年均增长率为12.5%;中国罕见病药物市场于2016年及2020年分别占全球罕见病市场的0.4%及1%,而随着中国不断改革以向市场推出更多创新药物,预计2025年我国罕见病药物市场规模将达到64亿美金。让我们再来看另外一组统计数据。在美国食品药品监督管理局(U.S.FoodandDrugAdministration,下称FDA)2019年批准上市的药品中,2020年和2021年销售额超过5亿美元的共有3款药,其中2款为罕见病药物,即福泰制药的Trik
4、afta辉瑞制药的Vyndaqel/Vyndamax以及Horizon制药的TePeZZa。具体来说,Trikafta对应的适应症为6岁及以上CFTR基因中至少有一个F508del突变或基于体外数据有反应的CFTR基因突变的囊性纤维化(CF)患者,Vyndaqel/Vyndamax对应的适应症为成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的心肌病(ATTR-CM),以及TePeZZa对应的适应症为甲状腺眼病(TED)。CF是一种罕见的、缩短寿命的遗传疾病,北美、欧洲和澳大利亚有7.5万人患有CF,全球约10万人患有CF,美国每年新增约1000例CF患者。而ATTR-CM据估计全球患者数量约为40
5、万,美国约有10万。TED是一种严重的、进行性的和威胁视力的罕见自身免疫性疾病。TED的确切患病率尚不清楚,但估计影响全球数十万人。而相对应的,TrikaftaVyndaqel/Vyndamax和Tepezza的2021年销售额分别为57亿美元、20.15亿美元和16.6亿美元。若是参照Trikafta、Vyndaqel/Vyndamax和Tepezza的商业逻辑,鉴于我国罕见病患者总数已有约2000万人,并以每年新增超过20万患者的速度增长的情况,如此巨大的潜在市场容量理应给我国罕见病药物研发和生产的企业带来巨大的收益,激励企业进一步投入研发、扩大生产,并造福患者群体。然而,基于国情的不同以
6、及我国与欧美国家不同的医保机制,尽管罕见病药品的审批门槛和政策环境正在逐渐改善,但是由于诊断难、支付难等综合性复杂原因,对于大部分的医疗机构、药企和保险公司而言,如何能够根据中国国情探索出一种切实盈利的商业化模式一直都是萦绕在他们心头的巨大问号。令人欣慰的是,因为罕见病相关的医疗支出往往直接导致患者家庭因病致贫、因病返贫,所以我国这几年在提高罕见病药品的可及性以及支持罕见病患者用药和支付方面获得了令人瞩目的进步,已经初步建立起以医疗救助、大病医保和基本医保为主的基本医疗保障体系,并在此基础上探索包括商业保险和公益保险等在内的多层次医保体系,其中又以商业健康保险、医保谈判和患者援助这三方面的贡献
7、尤为突出。囿于篇幅所限,本文将分为上、中、下三篇梳理我国这几年所发布的与商业健康保险、医保谈判和患者援助这“三驾马车,相关的政策和法律法规,并总结这些改进对于提高罕见病药品的可及性、支持罕见病患者用药和缓解支付压力等方面所起到的重要作用,同时初步探讨尚待解决的法律合规问题。商业健康保险的发展和进一步规范一、近年商业健康保险的发展和相关法律法规概述根据中国银保监会发布的健康保险管理办法(2019年第3号)中的定义,我国的健康保险主要包括医疗保险、疾病保险、失能收入损失保险、护理保险以及医疗意外保险等,但医疗保险和疾病保险是目前市场上的主流健康保险产品。根据中国保险行业协会产品库中的数据,截至20
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