以患者为中心的罕见疾病药物研发A阶段工作要点总结表.docx

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1、以患者为中心的罕见疾病药物研发A阶段工作要点总结表（请根据计划开蚪开展的工作勾选适用项）拟研究时时参与患者类里证据/体照数据获取方法O患行诊治现状O患者口医疗专业人士患者倡导者O患者咨询委员会其它（请明确） 定性研究（如一对一访谈、小组访谈,专家访淡.?尔菲专家殂法等） 定量研究（如问卷调研）O定性和定盘混合方法研究O现有数据，如疾病自然史，直丈世界数据 其它方法O咨询委员会顾向其它（请明确）O未满足的需求患者口医疗专业人士O患者倡导者患者咨询委员会O其它（请明确） 定性研究（如利访淡、小组访谈，专窠访读,彼尔菲专家级法等）口定城研究（如同卷调研） 定性和定址混合方法研究 现方数据.如疾病自然

2、史，其实世界数据 其它方法咨询委员会O颤何O其它（请明确）O盘者的治疗获益以及疾病改善程度对其生活质境产生的彬响 患者医疗专业人士 .患苻IH导者O患者咨询委员会 其它（请明确）O定性研究（如,盘者嫡护者访谈（如一对一访谈、小组访谈,专家访谈.播尔菲专家纲法等）O定量研究（如问卷调研） 定性和定址混合方法研究 现彳数据.如疾病自然史.真实世界数据 其它方法咨询委员会O颐何其它（诂明确O疾病和治疗所造成的负担.以及对柚关治疗的满意度情况O患者医疗专业人士患者倡导者O患者咨询委员会O定性研究（.忠齐戊护者访谈（如一对一访谀、小组访谈,专家访谈.然尔罪专家组法等）O定量研究（如问卷调研）其它（请明确

3、） 定性和定员混合方法研究 现有数据.如疾痫自然史，我实世界数据 块它方法0咨询委员会颐向其它（请明确）O疾韧自然史、疾病异质性、疾病亚型以及发病率和理病率 患者医疗专业人士0患者IH导者 患者咨询委员会 其它（谓明确） 定性研究（1.患帝照护者访谈（如一对一访谈、小姐访谈,专家访谈,迎尔非专家组法等） 定址研究（如同法调研） 定性和定Ja混合方法研究0现有数据,如疾病自然史.我实世界数据 柒它方法0咨询委员会0颐向其它（请明确）0对风险、治疗不隔定性的接受程度以及对不同类型的治疔方式和给药方式的偏好性患者医疗专业人士0患者但导者0患者咨询委员会其它（请明确） 定性研究（,患者感护者访谈（如一对一访谈、小姐访谈,专家访谈,在尔薪专家缎法等）口定Ift研究（如问卷调研） 定性和定址混合方法研究0现仃数据，如疾病自然史,真实世界数据 其它方法0各询委员会颐何其它（请明确）0其它诂明确口患者医疗专业人士0患者（H导者0患者咨询委员会其它（请明确）0定性研究（如,思考嫡护者访谈（如一对一访谈、小组访谈,专家访谈,铃尔菲与家级法等）0定量研究（如问卷调研）定性和定址混合方法研究现有数据.如疾病自然史，真实世界数据0其它方法许询委员会O颐向0其它（请明确）