血友病预防治疗科普讲座.ppt

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1、预防治疗应从孩子抓起预防治疗应从孩子抓起 血友病治疗科普讲座血友病治疗科普讲座血液科血液科血友病概念血友病概念凝血因子凝血因子8 8 缺乏缺乏 占占85%85%血友病血友病A A凝血因子凝血因子9 9 缺乏缺乏 占占15%15%血友病血友病B B2严重程度分型（严重程度分型（WFHWFH）重型重型1%自发出自发出血血中型中型15%微创后微创后出血出血轻型轻型5%重创后重创后出血出血3血友病严重度构成比血友病严重度构成比重型重型,75%中型中型,30%4%1%重型重型中型中型轻型轻型亚临床型亚临床型4临床表现临床表现/反复出血的严重后果反复出血的严重后果 关节出血、慢性滑膜炎关节出血、慢性滑膜炎

2、 关节畸形、功能残疾关节畸形、功能残疾5 血友病的治疗血友病的治疗 出血时进行止血治疗出血时进行止血治疗按需治疗按需治疗 常规输注常规输注FVIIIFVIII以预防自发性出血以预防自发性出血预防治疗预防治疗6 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 按需治疗按需治疗-需要弄清的四个问题需要弄清的四个问题7 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应

3、该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 我们需要弄清楚的四个问题我们需要弄清楚的四个问题8血友病治疗基本目的血友病治疗基本目的 预防关节病变，防止致畸致残预防关节病变，防止致畸致残 一旦产生明显影响病生活质量、导致心理一旦产生明显影响病生活质量、导致心理异常，影响病人的教育、就业家庭等异常，影响病人的教育、就业家庭等9按需治疗的缺点按需治疗的缺点出血后立即输注出血后立即输注亚临床出血也可导致关节损害亚临床出血也可导致关节损害应用应用FVIIIFVIII的剂量的剂量出血的类型出血的类型出血的严重程度出血的严重程度缺点：缺点：不能预防关节病变发生不能预防

4、关节病变发生 10 预防治疗预防治疗-针对针对重型重型患者患者最早70年代由挪威Nilson提出根据轻中型血友病患者自发出血较少的现象定期预防性输注凝血因子，使重型血友病患者体内凝血因子含量长期维持在维持在1%1%以上以上11预防治疗预防治疗National Hemophilia Foundation 常规、连续、预防性注射常规、连续、预防性注射FVIII，旨在维持旨在维持FVIIIFVIII活性活性1%1%定定 义义 预防出血的发生预防出血的发生目目 的的 改善生活质量改善生活质量预期结果预期结果12 Aledort,et.al,J Int Med 1994预防治疗的好处（一）（一）减减少少

5、出出血血（二）（二）保保护护关关节节（三）（三）减减少少残残疾疾（四）（四）减减少少矿矿工工 、旷旷课课（五）（五）提提高高学学习习成成绩绩 改善生活质量改善生活质量13减少出血减少出血预防治疗可使每年关节出血的相对风险降低87%14保护关节保护关节 21个国际血友病中心，25岁的重度血友病患者随访6年15减少残疾减少残疾 21个国际血友病中心，25岁的重度血友病患者随访6年16减少旷工减少旷工/旷课旷课 A.Tagliaferri,et.al.,Haemophilia(2008),1-7 意大利10个血友病中心，84例从按需治疗转入预防治疗的患者17Shapiro,Pediatrics 20

6、01 提高学习成绩前一年出血发作次数P value 11(n=61)12(n=63)Math103.699.60.030Reading102.298.60.084Language107.6108.60.587Writing97.094.20.326Total104.4100.60.026 美国多个血友病治疗中心，6-12岁的重度血友病患儿18 WFH和和WHO推荐推荐预防治疗预防治疗为重型患者为重型患者最佳治疗策略最佳治疗策略预防治疗的优点预防治疗的优点 明显减少出血，明显减少出血，尤其威胁生命尤其威胁生命的出血的出血减缓关节损害减缓关节损害程度与进度程度与进度明显改善明显改善生活质量生活质量

7、19 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 按需治疗按需治疗-需要弄清的四个问题需要弄清的四个问题20 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 我们需要弄清楚的四个问题我们需要弄清楚的四个问题214 4岁者岁者20.7%20.7%；9 9岁者岁者39.0%39.

8、0%；1414岁者岁者52.3%52.3%；中国血友病患者年龄分布情况中国血友病患者年龄分布情况 (n=5043(n=5043)首次关节出血时间首次关节出血时间重型血友病：国外，33%患者在2.2岁之前即出现关节出血 国内，45%患者在2.1岁前开始出现关节出血 我中心登记的患者数据显示，初次出血的平均年龄为2.3岁23UDC Report,2000 Vol 2,No 3 血友病患者首次出血的年龄2 years 24 什么时候停止长期预防治疗？-有争议从幼儿开始，到青春期生长发育稳定和骨骼成从幼儿开始，到青春期生长发育稳定和骨骼成熟熟2121岁岁青春期后阶梯减少剂量，尽管可能出血次数增青春期后

9、阶梯减少剂量，尽管可能出血次数增加，但关节损害积分并不明显增加加，但关节损害积分并不明显增加 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 按需治疗按需治疗-需要弄清的四个问题需要弄清的四个问题26 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 我们需要弄清楚的四个问题我们需

10、要弄清楚的四个问题27 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的分类28 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的分类29 在估计可能出血之前而采取的预防性注射在估计可能出血之前而采取的预防性注射 如外出度假或较剧烈活动前预防性用药如外出度假或较剧烈活动前预防性用药 患者或家长根据既往出血诱因的经验，把患者或家长根据既往出血诱因的经验，把 握临时预防的时机及注射次数握临时预防的时机及注射次数 临时预防（单剂量预防）临时预防（单剂量预防）30 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的

11、分类31 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的分类32在一段时期在一段时期内（数周至数月）预防性注射凝血因子内（数周至数月）预防性注射凝血因子用于阻断反复出血的用于阻断反复出血的“靶关节靶关节”出现永久损伤出现永久损伤用于短期运动、外科手术及创伤后的预防措施用于短期运动、外科手术及创伤后的预防措施 短期预防短期预防33 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的分类34 临时预防临时预防 短期预防短期预防 长期预防长期预防 预防治疗的分类预防治疗的分类35在西方国家是预防性治疗中最常见的一种类型在西方国家是预防性治疗

12、中最常见的一种类型自确诊开始长期预防治疗，维持每周注射自确诊开始长期预防治疗，维持每周注射2 2 3 3次次因子的频率因子的频率目的：目的：保证其今后接近正常人的健康生活保证其今后接近正常人的健康生活 长期预防（持续预防）长期预防（持续预防）36 预防治疗的剂量血友病预防治疗的剂量血友病A A 欧洲建议的预防治疗标准剂量方案：欧洲建议的预防治疗标准剂量方案：25-40u/kg/次，每周3次 效果：效果：问题：问题：因子剂量及费用巨大（承受能力）因子剂量及费用巨大（承受能力）37血友病治疗协作组预防治疗工作组 38 预防治疗的个体化问题预防治疗的个体化问题不同患者F的半衰期和清除可相差三倍之多临

13、床观察到近10%重型血友病患者并不常有出血剂量方案以临床出血次数判断剂量或频次增减最佳经济效益比的方法39 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候开始？预防治疗什么时候开始？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 按需治疗按需治疗-需要弄清的四个问题需要弄清的四个问题40 为什么要做预防治疗？为什么要做预防治疗？Why 预防治疗什么时候？预防治疗什么时候？When 应该如何做预防治疗？应该如何做预防治疗？How to do 预防治疗费用？预防治疗费用？How much 我们需要弄清楚的四个问题

14、我们需要弄清楚的四个问题41 效益成本分析效益成本分析l 20-30Kg体重儿童每月需要F总剂量仅约1600-2400ul 按照广州市儿童医保政策自付比例35%计算+慈善捐赠50%每月F总剂量费用：1400-2100人民币元（5元/每单位拜科奇）l 此费用可以为较多一般收入家庭所承受 低剂量预防治疗方案成本计算（低剂量预防治疗方案成本计算（10u/kg/10u/kg/次，每周次，每周2 2次）次）效益短期：临床指标和生活质量的明显改善效益短期：临床指标和生活质量的明显改善 长期：避免高残率带给家庭和社会的巨大负担长期：避免高残率带给家庭和社会的巨大负担 因此，因此，该方案符该方案符合我国国合我

15、国国情，值得情，值得推荐推荐！42预防治疗-药物选择美国国家血友病基金会和医学科学咨询美国国家血友病基金会和医学科学咨询委员会（委员会（MASACMASAC）推荐：）推荐：43将重组FVIII制剂用于血友病A的治疗，尤其是那些先前未接受任何血液或血浆制剂的年轻和新获诊断的患者。血友病血友病A A预防治疗安全有效的最佳选择预防治疗安全有效的最佳选择 药物选择药物选择-拜科奇（基因重组拜科奇（基因重组FVIIIFVIII）全球全球5858个国家上市个国家上市 2020年临床使用经验年临床使用经验 累计用量超过累计用量超过8080亿单位亿单位 病毒感染率为病毒感染率为0 0 抑制物产生率低抑制物产生率低44总总 结结 预防治疗明显优于按需治疗预防治疗明显优于按需治疗 减少出血减少出血 提高生活质量提高生活质量 尽早开始，坚持进行，受益终生尽早开始，坚持进行，受益终生 增高的因子消耗需要尝试个体化治疗增高的因子消耗需要尝试个体化治疗 存在未解决的问题，如存在未解决的问题，如FVIIIFVIII抑制物形成抑制物形成45