《中国儿童生长激素缺乏症诊治指南》要点梳理.docx

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1、中国儿童生长激素缺乏症诊治指南要点梳理临床问题一精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验是否可以常规应用于疑似GHD患儿的诊断？推荐意见1：建议将精氨酸联合可乐定或左旋多巴等一次性联合激发试验作为疑似GHD患儿诊断的常用方法。实施建议：在临床实践中应综合考虑生长激发试验指征、患儿的个体差异、临床表现和其他检查结果，排除可能影响试验效果的疾病。不同联合激发试验生长激素峰值及出现时间存在差异：(1)精氨酸联合可乐定一次性联合激发试验：生长激素峰值出现时间多在试验开始(从应用药物开始计时)后30min左右，GHD患儿激发后峰值多波动于2.674.70g1.,非GHD的矮小患儿生长激素多波动于6

2、.70-15.20g1.o(2)精氨酸联合左旋多巴一次性联合激发试验：生长激素峰值出现时间多在试验开始(从应用药物开始计时)后30min左右，GHD患儿激发后峰值多波动于2.968.14g1.,非GHD的矮小患儿生长激素多波动于12.6117.23Hg1.0(3)胰岛素低血糖兴奋试验联合其他药物的序贯激发试验：胰岛素激发后生长激素峰值出现时间多在试验开始(从应用药物开始计时)后30min左右，GHD患儿激发后峰值多波动于2.255.88g1.,非GHD的矮小患儿生长激素多波动于8.8016.20g1.需要注意的是，胰岛素低血糖兴奋试验不能和其他激发药物同时应用进行一次性联合激发，必须分开两天进

3、行序贯激发试验。临床问题二针对确诊为生长激素缺乏症且接受生长激素治疗的患儿,是否推荐在治疗过程中依据IGF-I值调整剂量方案？推荐意见2：基于证据现状，建议确诊为GHD且接受生长激素治疗的患儿,在治疗过程中监测IGF-I值并结合以下情况进行剂量调整。(1)若发现患儿的IGF-I水平异常降低，则需要结合生长速率、生长激素使用剂量、生长激素注射方法及部位等指标评估后再制定剂量调整方案。(2)若发现患儿IGF-I水平异常增高(超过同年龄同性别IGF-I水平+2.5SDS),则需调整生长激素剂量及方案以降低不良反应的发生风险。实施建议：(1)在治疗前，需对患儿进行IGF-I基线水平的测定，作为后续治疗

4、过程的参照。(2)治疗过程中建议每3-6个月对患儿进行一次IGF-I水平监测,并综合考量年龄、性别、营养状况、身高及生长速率等临床特征，同时注意监测生长速度、胰岛素样生长因子结合蛋白3(IGFBP3),血糖、肝功能、甲功等生化指标，从而全面了解患儿生长状态以及潜在的不良反应发生风险，更好地评估治疗效果。(3)IGF1监测结果解读应谨慎，需要考虑到青春期、营养水平和肝脏状况等干扰因素以及患儿的具体情况。临床问题三针对确诊为GHD的患儿，相对于短效生长激素，是否推荐长效生长激素治疗？推荐意见3：基于证据现状与综合考量，临床专家认为长效和短效生长激素的疗效和安全性相当，两者都是GHD患儿临床可选择的

5、治疗方案。实施建议：(1)在对患儿进行生长激素治疗前，医生应通过完整的临床评估和检查来确诊GHD,并详细介绍各类型生长激素治疗方案的相关信息和注意事项，包括注射方法、不良反应、花费等，结合患儿及家庭的具体情况，个体化选择生长激素的类型及起始方案。(2)短效生长激素为重组人生长激素，青春期前患儿起用剂量建议为0.1U(kgd),重度GHD患儿或合并其他内分泌激素缺乏者可从更低剂量0.075(kgd)开始起用，青春期启动后的患儿可适当增加起用剂量0l-0.15U/(kgd)。(3)长效生长激素中仅有聚乙二醇化类重组人生长激素在国内获批，其起用剂量为02mg(kg周)，对于严重GHD患儿或合并其他内分泌激素缺乏者建议从0.14mg(kg周)的低剂量开始起用，后续可以按照个体差异酌情调整剂量。